Dank Gentherapie Patienten vor Blindheit bewahrt

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Durch ein Chirurgen-Team aus Oxford haben Patienten, die an Choroideremia, einer genetisch vererbten Erkrankung, leiden, eine reale Chance, der Blindheit zu entgehen.

Die Patienten litten alle an einer genetisch vererbten Erkrankung namens Choroideremia (CHM), die zu einem Untergang der lichtempfindlichen Zellen auf der Netzhaut führt. Typisch zeigt sich ein Verlauf, bei dem es zunächst zu einer Sehminderung im Dunklen kommt. Kontinuierlich kommt es dann zu einer weiteren Verschlechterung bis die meisten Patienten im mittleren Lebensalter komplett erblinden. Das schlimmste an der Erkrankung: Es gibt bisher keine wirkungsvollen Therapieoptionen.

Ein Chirurgen-Team in Oxford hat nun sechs Patienten dank einer neuartigen Gentherapie vor dem Erblinden bewahren können. Professor Robert MacLaren und sein Team haben an einem neuartigen genetisch basierten Therapieansatz geforscht. Hierbei werden den Patienten intakte Kopien des CHM-Gens, des bekannten vererbten Erbgutdefekts, geradewegs direkt in die “Retina” (die Netzhaut) injiziert. Die Studiendaten, welche vergangene Woche in “The Lancet” veröffentlich wurden, sprechen deutlich für den Erfolg.

Die Wissenschaftler berichteten neben einer Stabilisierung der Sehfähigkeiten von Verbesserungen in Bereichen wie Nachtsicht, Farbsehen und Lesevisus. Die CHM ist nur eine von möglicherweise vielen Krankheiten, die wir eines Tages mit gezielter Gentherapie behandeln werden können, so Professor MacLaren. Die Mechanismen mit welchen die Choroidermia therapiert wird, könnten ebenso für anderweitig zur Blindheit führende Erkrankungen abgewandelt und angewendet werden. Die Spannung bleibt groß, ob dies eines Tages der Fall sein wird.

[Quelle:gizmodo.com]

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